- Com a decisão da pasta, mais pacientes com atrofia muscular espinhal tipo II (AME) 5q deverão ser beneficiados com o tratamento pela rede de saúde pública;
- Processo de revisão do Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas (PCDT) contou com consulta pública e mais de 500 contribuições da sociedade civil;
A Biogen Brasil Produtos Farmacêuticos Ltda. (Biogen), empresa de biotecnologia com foco em neurociência, informa que o Ministério da Saúde, por meio da Secretaria de Ciência, Tecnologia, Inovação e Insumos Estratégicos em Saúde (SCTIE), atualizou o PCDT para atrofia muscular espinhal (AME) 5q. A decisão foi oficializada no Diário Oficial da União (DOU) em 31 de janeiro[1]. A atualização do documento, que visa garantir o melhor cuidado à saúde, estabelece que serão elegíveis ao tratamento, com o nusinersena, pacientes com AME tipo II com início dos sintomas entre 6 e 18 meses de vida, que tenham 12 anos de idade no início do tratamento ou mais de 12 anos de idade no início do tratamento com capacidade de sentar-se sem apoio e a função de membros superiores preservadas.
O processo de atualização do PCDT foi iniciado no ano passado. A recomendação preliminar da Conitec, que foi levada à consulta pública Nº81[2], apresentava restrições ao tratamento. De acordo com o texto, seriam elegíveis apenas pacientes com AME tipo II com até 12 anos de idade. Escoliose grave e/ou contratura grave também eram considerados critérios de exclusão. Contudo, essas recomendações iniciais foram revertidas. “A atualização do PCDT é uma vitória importante para quem convive com uma doença neurodegenerativa e não pode deixar de se tratar. Com essa decisão do Ministério da Saúde, um perfil mais amplo de pacientes com AME tipo II será beneficiado com o tratamento pela rede de saúde pública” explica Tatiana Rivas Marante, gerente geral da Biogen Brasil.
De acordo com a publicação do DOU, a portaria Nº03 já está em vigor. Atualmente, mais de 11 mil pacientes já fazem uso do nusinersena no mundo, 57 países garantem algum tipo de acesso ao medicamento. Dentre esses, 40 já trabalham com processos formais de acesso dentro de seus territórios. No Brasil, o tratamento foi o primeiro aprovado pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para AME 5q sem distinção de subtipos, peso, idade ou condição clínica.[3]
Saiba mais sobre a atrofia muscular espinhal: é uma das mais de 8 mil doenças raras conhecidas no mundo e afeta, aproximadamente, entre 7 a 10 bebês em cada 100 mil nascidos vivos[4], sendo a maior causa genética de morte em crianças de até dois anos de idade[5]. Se caracteriza por uma fraqueza progressiva, que compromete funções como respirar, comer e andar. No Brasil, ainda não há um estudo epidemiológico que indique o número exato de indivíduos afetados pela doença. A doença é classificada clinicamente em tipos (que vão do tipo 0 ao 4), com base no início dos sinais e sintomas e nos marcos motores atingidos pelos pacientes.